试验方案 Protocol

试验方案Protocol的定义

Protocol: A document that describes the objective(s), design, methodology, statistical considerations, and organization of a trial. The protocol usually also gives the background and rationale for the trial, but these could be provided in other protocol referenced documents. Throughout the ICH GCP Guideline the term protocol refers to protocol and protocol amendments

试验方案：指说明临床试验目的、设计、方法学、统计学考虑和组织实施的文件。试验方案通常还应当包括临床试验的背景和理论基础，该内容也可以在其他参考文件中给出。试验方案包括方案及其修订版。

简言之，试验方案详细描述了应当如何实施一项临床试验，如应入组某种类型的患者(入组/排除标准)、试验的设计和目的是什么、如何服用试验用药品、怎样进行数据分析以及如何处理不良反应等。

每位研究者均应熟悉试验方案，并定期与申办者进行商讨以便严格按试验方案要求实施临床试验。多中心参与的试验，各中心亦应严格遵循同一试验方案，保证所有数据的同— 性。

临床试验方案的内容

（一）研究基础信息

1. 试验方案标题、编号、日期和版本号。
2. 申办者的地址、名称。
3. 申办者授权签署、修改试验方案的人员单位、职务和姓名。
4. 申办者的医学专家所在单位地址和电话，姓名、职务。
5. 研究者姓名、职称、职务，临床试验机构的地址和电话。
6. 参与临床试验的单位及相关部门地址、名称。

（二）背景资料

1. 试验用药品名称与介绍。
2. 试验药物在非临床研究和临床研究中与临床试验相关、具有潜在临床意义的发现。
3. 对受试人群的已知和潜在的风险和获益。
4. 试验用药品的给药途径、给药剂量、给药方法及治疗时程的描述，并说明理由。
5. 强调临床试验需要按照试验方案、本规范及相关法律法规实施。
6. 临床试验的目标人群。
7. 临床试验相关的研究背景资料、参考文献和数据来源。

（三）试验设计

1. 明确临床试验的主要终点和次要终点。
2. 对照组选择的理由和试验设计的描述（如双盲、安慰剂对照、平行组设计），并对研究设计、流程和不同阶段以流程图形式表示。
3. 减少或者控制偏倚所采取的措施，包括随机化和盲法的方法和过程。采用单盲或者开放性试验需要说明理由和控制偏倚的措施。
4. 治疗方法、试验用药品的剂量、给药方案；试验用药品的剂型、包装、标签。
5. 受试者参与临床试验的预期时长和具体安排，包括随访等。
6. 受试者、部分临床试验及全部临床试验的“暂停试验标准”、“终止试验标准”。
7. 试验用药品管理流程。
8. 盲底保存和揭盲的程序。
9. 明确何种试验数据可作为源数据直接记录在病例报告表中。

临床试验方案常用设计类型

临床试验常用的设计类型包括平行组设计、交叉设计、析因设计和成组序贯设计四种。

目前临床上多采用平行组设计和交叉设计，可根据实际需要考虑采用析因设计和成组序贯设计进行试验。