2022年中国临床试验10个里程碑事件

2022年中国临床试验中的10个里程碑事件，以法规﹑试验﹑行业三个维度进行分类，现和临研同道分享。

下面是本人一点简单的浅见，希望能抛砖引玉

一、法规

一段时间以来，中国逐渐重构了新药研发与临床试验法律法规体系框架。2022年，CDE在罕见病研发与临床试验，以患者为中心临床试验等相关指导原则方面有重要促进。

罕见病药物研发与临床试验相关指导原则纷纷出台

2022年1月6日，CDE正式发布《罕见疾病药物临床研发技术指导原则》。

2022年6月6日，CDE发布《罕见疾病药物临床研究统计学指导原则（试行）》。

2022年12月22日，CDE发布《罕见疾病药物开发中疾病自然史研究指导原则（征求意见稿）》。

以患者为中心的药物研发及临床试验指导原则初步体系化

2022年8月9日，CDE一次性三连发，同时发布《以患者为中心的临床试验获益-风险评估技术指导原则（征求意见稿）》，《以患者为中心的临床试验设计技术指导原则（征求意见稿）》，《以患者为中心的临床试验实施技术指导原则（征求意见稿）》等。

2022年1月6日发布《患者报告结局在药物临床研发中应用的指导原则（试行）》，

2022年11月21日发布《组织患者参与药物研发的一般考虑指导原则（试行）》。。

二、试验

2022年的新药临床试验一方面纷纷为了出海而战，有启示也有警讯，有喜悦也有遗憾；另一方面聚焦国内疫情防控形势变化对抗新冠病毒药物的需求，群雄逐鹿，竞争激烈。

首个国产PD-1（信迪利单抗）出海受挫

2022年2月10日，美国FDA的ODAC会议就信达生物与礼来制药的PD-1抑制剂信迪利单抗在美上市申请展开讨论。最终以14：1的投票结果认为此次递交数据的临床试验不是一项国际多中心临床研究，需要补充额外临床试验，以证明信迪利单抗在美国人群和美国医疗实践中的适用性。本次ODAC会议引起中国临床试验行业广泛关注，对中国创新药企的出海之路上了一堂生动的案例课。也印证了国内对药物研发的监管理念向“以临床价值为导向，以患者为中心”转型的极端重要性和紧迫性。

FDA关闭PI3K抑制剂基于单臂试验获得加速批准的大门

2022年4月21 日，美国FDA 召开了针对PI3K 抑制剂的ODAC会议，讨论 PI3K 抑制剂的毒性问题，以及是否需要随机对照试验来支持该类药物在血液恶性肿瘤领域的批准。最终以 16 票赞成、1 票弃权的结果，压倒性的支持随机对照试验的必要性，PI3K 抑制剂基于单臂试验获得加速批准的大门被关上。其背后，是FDA基于靶点机制，对其临床研究设计、临床终点选择的整体考量，FDA这一监管理念的转变对于国内创新药出海的临床开发策略产生重大影响。

抗新冠病毒药物临床试验群雄逐鹿，一马当先

疫情管控放开后，国内抗新冠病毒药物临床试验进度备受关注。目前已有六款国产冠病口服药进入三期临床试验阶段，分别为先声药业SIM0417、君实生物VV116、众生药业RAY1216、前沿生物FB2001、广生堂GST-HG171、开拓药业普克鲁胺。先声药业与中国科学院上海药物研究所、武汉病毒研究所联合开发的3CL靶点新冠治疗口服药SIM0417，于2022年12月16日完成Ⅲ期临床试验，进度处于国内3CL靶点药物第一位，预计最快于2023年2月上市。

三、行业

2022年是临床试验行业载入史册的一年，困难和挑战并存，也出现了新的机遇和发展。

奥秘克戎疫情蔓延全国，给临床试验带来极大挑战

2022年上半年，上海爆发奥秘克戎疫情，2022年下半年，疫情扩散到全国，多个中心城市持续大面积封控，大量正在开展的临床试验不得不暂停，部分受试者的招募和随访被迫中断，药品和物资供应也面临困难，给临床试验带来很大挑战，另一方面，也促进了去中心化试验理念和技术的应用和发展。比如中国医学科学院肿瘤医院与创达医药合作推出了国内首家“药物直达受试者DTP平台”，将院内药品管理系统和院外药品配送系统整合，达到去中心化的受试者用药全程管理。

SMO第一股普蕊斯在A股上市

2022年5月17日， 普蕊斯医药科技发展股份有限公司正式在深交所创业板上市，成为A股“医药SMO”第一股。

国家局发布加强机构日常监管公告

2022年7月20日，国家局注册管理司发布《关于加强药物临床试验机构日常监管的函》，对十个省市共13家机构发出整改通知，在行业引起广泛关注，掀起关于对原始记录规范性和临床试验记录电子化的热烈讨论。

全国临床研究协调员管理与发展研讨会召开

2022年9月27日，“2022全国临床研究协调员管理与发展研讨会”在京召开。本次研讨会由中国医院协会主办、北京医院和中国药理学会药物临床试验专业委员会协办、北京中兴正远科技有限公司支持。研讨会上启动了“全国临床研究协调员(CRC)管理系统”，推进全国CRC的信息化管理水平。

疫情管控放开

疫情终于在2022年的年底迎来了转折点。临研人经历了防控放开后的阵痛，回到自由出行，恢复临床试验常态的希望！2023，加油！