2022年，医药创新发展经受了很多考验，也取得很多突破！2023年，医药创新发展的故事还不能停止，有哪些临床试验重头戏？
药品：Tiragolumab
公司：Roche
试验：NCT04294810
未来，免疫检查点联合治疗将进一步提高肿瘤治疗效果，成为免疫治疗发展的新方向。Tiragolumab（替瑞利尤单抗）是一种靶向TIGIT的新型癌症免疫疗法，已被FDA授予突破性药物资格（BTD），联合抗PD-L1疗法Atezolizumab（阿替利珠单抗）用于一线治疗肿瘤呈现PD-L1高表达、无EGFR或ALK基因组肿瘤畸变的转移性非小细胞肺癌（NSCLC）患者。
NCT04294810旨在评估Tiragolumab与Atezolizumab在PD-L1高表达人群中一线治疗的联合治疗效果。
药品：Fidanacogene elaparvovec
公司：Pfizer
试验：NCT03861273
Fidanacogene elaparvovec是创新型的基因治疗药物，被开发用于B型血友病的治疗，并早在2016年受FDA授予突破性药物资格（BTD）。B型血友病是一种X连锁隐性遗传性血液疾病，患者体内先天性缺乏凝血因子IX，导致凝血障碍。该病又被称为先天性因子IX缺乏症或克雷司马斯病，在男性新生儿中的发病率为2.5万分之一。据估计，全球范围内大约有2.6万例B型血液病患者，Fidanacogene elaparvovec有望成为此类患者的福音。
NCT03861273旨在评估Fidanacogene elaparvovec在患有中度重度至重度血友病B的成年男性患者（因子IX循环活性为2%或更低患者）中的疗效和安全性。
药品：Crovalimab
公司：Roche
试验：NCT04434092
Crovalimab（珂罗利单抗注射液）是一种修饰的抗C5抗体，用于治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH），是Roche首个以中国作为全球首发申报上市的产品。PNH是一种可危及生命的血液罕见病，发病率约为每百万人口1～10例，以青壮年患者居多，20～40岁患者约占77%。
NCT04434092是一项III期临床研究，旨在评估Crovalimab与Eculizumab在既往未接受补体抑制剂治疗的PNH受试者中的有效性和安全性。
药品：Rybelsus (oral semaglutide)
公司：Novo Nordisk
试验：NCT04707469
Rybelsus（oral semaglutide）是一款胰高血糖素样肽-1（GLP-1）类似物，以葡萄糖浓度依赖性机制促胰岛素分泌并抑制胰高血糖素分泌，可以有效控制血糖,同时明显降低低血糖事件发生率,并且还有明显减轻体重、降心血管事件风险的获益。Rybelsus（oral semaglutide）的出现打破了2型糖尿病患者每天或每周需要接受GLP-1RA注射的格局，为他们控制血糖提供了侵入性更小的便捷治疗选择。
NCT04707469旨在比较过往接受过其他口服抗糖尿病药物治疗的2型糖尿病患者每日服用一次三种剂量的Semaglutide片的效果。
NCT05035095旨在确定Rybelsus（oral semaglutide）是否可以用作减重治疗，以帮助超重或肥胖的人减肥。
药品：Nipocalimab
公司：J&J
试验：NCT04991753、NCT04951622
Nipocalimab是一种全人源的重组非糖基化IgG1单克隆抗体，早前已经获得FDA的罕见儿科疾病认定，用于治疗重症肌无力。2022年初，Nipocalimab注射液拟被CDE纳入突破性治疗品种，适应症为全身型重症肌无力。
NCT04991753旨在评估Nipocalimab用于治疗活动性类风湿关节炎的有效性和安全性。
NCT04951622旨在评估Nipocalimab治疗成人全身性重症肌无力的效果。
药品：Datopotamab deruxtecan
公司：Daiichi Sankyo/Astrazeneca
试验：NCT04656652
Datopotamab deruxtecan是由阿斯利康和第一三共联合开发的靶向TROP2的DXd抗体偶联药物（ADC），其用于治疗非小细胞肺癌、乳腺癌的临床试验均取得进展。近50%的NSCLC患者在确诊时即为晚期，并且通常预后较差，临床亟需能改善预后的新治疗方案。
NCT04656652旨在评估Datopotamab deruxtecan与Docetaxel联合治疗晚期或转移性非小胞肺癌的效果。
让我们拭目以待，临床试验科学家们也将在新的一年书写新的篇章
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